近日,國家“十四五”重大科技基礎設施——人類細胞譜系大科學研究設施(以下簡稱“細胞譜系設施”)在廣州國際生物島正式啟動建設。該項目將打造數字細胞AI大模型,構建數字生理人,開辟生物醫藥研發新賽道。
當前,全球創新藥研發平均耗時10年、耗資26億美元,但臨床成功率不足10%。其原因之一在于,藥物研發過程在動物模型中進行,不能模擬人類生命系統反應。
那些耗費漫長時間的候選藥物,有九成會夭折在從實驗室通往病床的燒錢之路上。未來,如果我們用AI大模型構建出跟真人一樣的數字生理人,能呼吸、可以新陳代謝、會試毒試藥,是否就能突破新藥研發的“死亡之谷”?
雖然理想很豐滿,但要把它變成現實,還需要闖過諸多難關。
先看數據關。
細胞是生命的基本單元,人體由約40萬億細胞組成。這些細胞從一個受精卵開始,所歷經增殖、分化直至衰老的全生命周期動態演化過程,就是“細胞譜系”。建設細胞譜系設施,構建全生命周期細胞圖譜,首先面臨的就是海量數據的保真采集、標準化存儲及跨模態融合。如何確保活細胞樣本在存儲與分析過程中不丟失關鍵生物信息,是當前亟待解決的難題。
再看技術關。
數字生理人的核心,是要將細胞從胚胎到衰老的整部生命史詩,轉化為可計算的AI模型。這需要整合細胞演化規律、基因調控網絡及環境作用機制,構建高精度算法。然而,科學家對細胞命運轉變的因果邏輯尚不完全明確,仿佛盲人摸象。有人抓住基因調控的象鼻,有人攥住代謝網絡的象尾,可真正的生命奧秘藏在哪里?AI大模型的建立,既依賴于大規模的真實數據,也受限于生物醫學的解析深度。
還有倫理關。
細胞數據的隱私保護、生物安全及倫理審查機制尚未完善,可能延緩技術落地進程。此外,數字生理人若用于藥物測試,需確保其預測結果與真實人體反應高度一致。但體外模型與活體生理環境的差異,可能導致數字世界與現實世界出現偏差。如果虛擬器官的毒性測試結果與真實臨床試驗出現細微差別,該不該讓志愿者冒險?如果某個基因編輯方案在虛擬世界中治愈了癌癥,卻在現實世界中引發人體免疫風暴,責任該由AI承擔還是人類承擔?
當然,關關難過關關過,事事難成事事成。認識難關,是為了迎難而上,而不是畏難求易。生物醫藥是關系國計民生和國家安全的戰略性產業,是大國科技競爭和產業競爭的重要領域。要加強基礎研究和科創能力建設,把醫藥創新發展牢牢掌握在我們自己手中。2024年11月,國家衛生健康委、國家中醫藥局、國家疾控局聯合發布《衛生健康行業人工智能應用場景參考指引》,已經列出藥物研發等84種具體應用場景,為AI技術賦能藥物研發按下了快進鍵。
萬物之始,大道至簡,衍化至繁。數字生理人要突破的不只是新藥研發的死亡谷,更是人類理解生命的認知深谷。細胞譜系設施的啟動建設,不僅讓我們將看到計算機群的硅片森林,更將展現人類對生命密碼的執著求索。數字生理人或許永遠不能完全替代血肉之軀,但它正在創造一種新的科學語言,用二進制代碼譜寫生命之書。 (本文來源:經濟日報 作者:佘惠敏)